“漸凍癥”(肌萎縮側索硬化癥)是一種罕見的疾病，很多人甚至醫務工作者對其并不熟悉，然而，它卻被世界衛生組織列為五大絕癥之一，與癌癥和艾滋病齊名。一般中老年期發病，發病后通常3-5年因呼吸衰竭死亡。

　　這是一種罕見進行性神經退行性疾病，主要影響皮層、腦干和脊髓中的運動神經元，最終導致活動能力、肌肉控制能力、語言能力以及呼吸能力喪失。偉大的物理學家斯蒂芬·霍金是漸凍癥的典型代表，京東前副總裁蔡磊依舊在努力和漸凍癥進行斗爭。

　　干細胞具有強大的再生修復、增殖分化能力，又被譽為“萬能細胞”，在治療多種神經退行性疾病中顯示出令人驚喜的潛力。干細胞的特點使其能夠分化成多種類型的細胞，包括神經細胞，從而有望修復受損的神經組織。科學家們也在持續探索研究用干細胞來治療漸凍癥。

　　霍金曾在有關干細胞的紀錄片中表示，“醫學界的新時代已經近在眼前，新時代里，人體任何疾病都可醫治，全靠我們體內那些擁有異能的細胞，它們叫干細胞。”

　　哈佛大學干細胞先驅籌集9億元研發治療方案，應戰漸凍癥。QurAlis公司B輪融資獲得了多家知名機構8800 萬美元的投資，使公司募集資金總額達到1.355億美元（約9.317億人民幣）。這些投資主要用于細胞藥物研發，旨在“治愈" 肌萎縮性脊髓側索硬化癥。

　　目前，干細胞治療漸凍癥進展已經取得一定成果。2023年3月，意大利諾瓦拉東皮埃蒙特大學轉化醫學系神經科肌萎縮側索硬化中心的研究人員在《細胞治療》（CYTOTHERAPY）上發表了研究論文，間充質干細胞移植可明顯延長肌萎縮側索硬化（ALS）患者的長期生存期。

　　這項事后分析旨在闡述間充質干細胞在ALS中的潛在長期作用，分析是基于該研究小組在2002年和2006年對ALS患者進行的兩項1期臨床試驗的數據。在這兩次連續的1期前瞻性、開放性、初步臨床試驗中，研究人員共招募了19名ALS患者。

　　在整個患病期間，研究人員對病人進行了跟蹤隨訪。并針對每個患者，研究人員使用ENCALS生存預測模型來計算診斷時的預期生存。然后，將預測的疾病持續時間與觀察到的存活率進行比較。結果顯示，使用ENCALS模型，研究人員預測到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的長期存活和12例患者的極長期存活。

　　整個組的預測和觀察生存期之間的差異是顯著的，證明平均預測生存期為70.79個月(標準差[SD]，27.53)，實際的平均觀察生存期為118.8個月(標準差，89.26) (P = 0.016)。換句話來說，相當于把生存期從不足6年提升到了10年，數據讓人驚艷！

　　迄今為止，19名患者中還有4名患者仍然健在。作者認為該研究代表了對ALS患者的間充質干細胞移植存活率的首次非常長期的分析（最長長達20年），表明間充質干細胞治療會減緩ALS的進展，并提高存活率。

　　盡管干細胞技術在漸凍癥治療領域仍處于早期階段，但其前景令人鼓舞。隨著進一步研究和臨床試驗的進行，我們有理由相信，干細胞技術將為更多漸凍癥患者帶來新的希望和治療選擇，為他們提供改善生活質量和延緩疾病進展的機會。

　　本文為科普性知識，僅供學習、交流，請勿用于商業用途。

　　參考資料：

　　1、新一輪ALS“冰桶挑戰”來襲！哈佛干細胞先驅籌集9億元應戰 冉珊 動脈網 2023-03-27

　　2、Effect of mesenchymal stromal cell transplantation on long-term survival in amyotrophic lateral sclerosis, CYTOTHERAPY,2023.3.15

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