干細胞治療里程碑的幕后故事
前不久再生醫學領域迎來了重要的里程碑事件：歐盟批準Holoclar用于治療燒傷造成的失明。Holoclar由此成為了首個獲得歐盟批準的干細胞療法。Modena大學的Graziella Pellegrini在接受Nature采訪時，講述了他們克服重重障礙最終將干細胞療法從實驗室帶到病床邊的故事。
Holoclar是什么，如何起作用?
健康眼睛的角膜表面是不斷更新的，以保持平滑和清澈。新角膜細胞產自于角膜緣的干細胞巢，該區域位于角膜和眼白之間。如果角膜緣被燒傷破壞，眼白就會長到角膜上，導致慢性痛、炎癥和失明。
Holoclar能通過添加干細胞刺激透明角膜的生長，進而逆轉上述癥狀。不過患者必須還有足夠的角膜緣，允許提取1或2平方毫米的組織(一只眼)。研究人員會在嚴格的臨床條件下，用改良的人纖維蛋白培養這個組織，生成三千以上的干細胞。這些培養物隨后可以移植到受傷的眼睛(已清除入侵的眼白)，并在一年內再生出沒有血管的透明角膜。
Holoclar能幫助多少人?
整個歐洲每年大約只有一千人符合條件：燒傷致盲但眼睛并未被完全破壞。
你什么時候開始進行臨床試驗的?
我們最初是1997年發表文章證明治療有效，當時成功治療了兩個患者。我們主要的臨床論文涉及112名患者，發表于2010年。大約77%的移植完全成功，另外還有13%是部分成功。
為何這么久才拿到上市許可呢?
有兩個原因。第一，再生醫學還不成熟，還需要進一步增強治療的可靠性。舉例來說，角膜緣包括幾種不同類型的細胞，最初我們并不知道哪個部分的細胞是移植所需的干細胞。2001年，我們發現了一個能夠加以區分的細胞標志物。此外，最初的移植物非常易碎，因為我們當時還沒有用支架培養角膜緣細胞。
第二，2007年歐盟出臺了先進治療技術的新規定，進一步增加了研發所需的時間。
你遇到這么多困難有沒有想到過放棄?
沒有。我曾看到失明二十年的患者重見光明，怎么可以放棄。
你未來的計劃是什么?
我現在考慮研究其他罕見疾病，比如說由一個遺傳突變引起的角膜疾病。最好是能開發出不校正基因的疾病療法，避免基因工程可能帶來的任何風險。目前我們還沒有一個理想的研究模型，我們會對幾種不同的模型進行評估。
又是一種罕見病?你不打算開發能賺大錢的療法么?
人只能活一次，我認為應該用來做一些有意義的事。制藥公司對看起來賺不了大錢的罕見病沒有多少興趣，在這種情況下像我們這樣的科學家就很重要。
