治療鐮狀細胞貧血病走向臨床試驗
加州大學洛杉磯分校再生醫學和干細胞研究中心發布消息稱，將抗鐮基因插入鐮狀細胞貧血患者自體骨髓源造血干細胞內科治療鐮狀細胞貧血病。該項研究由Donald Kohn教授主持，論文在線發表在近日的Clinical Investigation雜志。
鐮狀細胞貧血病者的血液紅細胞表現為鐮刀狀，其攜帶氧的功能只有正常紅細胞的一半。這是一種常染色體隱性遺傳病，由于β球蛋白基因突變而導致紅細胞從柔韌的圓形變成僵硬的鐮形。正常紅細胞能輕松地穿過最細的毛細血管，攜帶氧氣到達肺、肝臟、腎臟等器官。但是鐮形的紅細胞結構僵硬，在通過毛細血管時會受阻。目前的治療措施主要是將供者的造血干細胞移植到患者體內，但通常會引起嚴重的排斥反應，只有小部分癥狀十分嚴重的兒童進行了移植治療。
Donald Kohn教授和他的同事從患者自體獲取造血干細胞，插入抗鐮變的基因，然后再將抗鐮變的造血干細胞移植到患者的骨髓。旨在利用干細胞的自我更新潛能產生源源不斷的健康紅細胞。因為無需進行配對，避免了供體細胞的排斥反應。而試驗結果也沒有讓人失望，慢病毒轉導能夠在鐮狀細胞貧血病患者的骨髓祖細胞內持續表達抗鐮β球蛋白基因，紅細胞的生理參數得以改善。與此同時，試驗室培養的抗鐮變造血干細胞產生正常紅細胞的速度足夠臨床上使病人得到非常大的改善，而且這些新的紅細胞壽命比鐮形細胞長，也可以提高療效。
加州大學洛杉磯分校再生醫學和干細胞研究中心已針對該研究成功建立基金會，該項突破性的基因技術計劃在2014年初進入臨床試驗。
文章來源：漢氏聯合干細胞
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