新年伊始，回眸2019年，中國細胞藥物研發領域最大的進展是數個干細胞藥物獲批臨床試驗默許。在CAR-T細胞藥物申報放緩的大背景下，未來可能呈現干細胞和免疫細胞并駕齊驅的場面。

　　下面，我們一起回顧過去一年國內外細胞藥物研發領域的重大進展，重點介紹干細胞研究的各個方面，并討論干細胞技術的產業化前景。

　　1、國家藥監局藥品審評中心（CDE）

　　干細胞藥物受理情況

　　2018年，CDE共受理36個細胞治療產品：其中 1個為人肌母細胞，5個為間充質干/祖細胞。而2019年，獲準臨床試驗的細胞產品總數為13個：其中1個為肺基底層上皮細胞，5個是間充質干/祖細胞。非免疫細胞（主要是干細胞）受理的數量仍是6個，和去年持平，但在所有受理的細胞產品中的比例大幅增加，今年基本上和免疫細胞（主要是CAR-T）持平。

中國干細胞藥物申報受理進展

　　審評進度方面，除了最近受理的2個產品處于排隊待審評的狀態，其他產品已完成審評。其中，4個細胞產品獲得臨床默許，在完成審評的10個品種中比例為40%。漢氏聯合集團自主研發的1類新藥“人胎盤間充質干細胞凝膠”通過國家藥監局臨床試驗默示許可。

　　漢氏聯合集團旗下子公司天津昂賽細胞基因工程有限公司研發的1類新藥“注射用間充質干細胞（臍帶）”通過國家藥監局正式受理。

　　2、干細胞臨床研究進展

　　目前，我國干細胞開始走向按藥品、技術管理的“類雙軌制”道路。因此，談及我國干細胞治療的臨床進展，可以從干細胞臨床研究備案項目和干細胞新藥臨床試驗兩個角度出發。

　　截止2019年12月30日，全國已有118家研究機構通過了干細胞臨床研究機構的備案，備案項目增至62個。其中，今年新增了4家備案機構，37個備案項目。預計明年也是同樣的趨勢。值得一提的是，現在實行的是雙備案制，就是說新增的干細胞臨床研究備案機構必須帶著備案項目一起申報。

　　漢氏聯合協助鄭州市第一人民醫院，完成干細胞臨床研究機構備案、“人胎盤間充質干細胞治療燒傷患者中厚供皮區創面的隨機對照臨床研究”項目備案。

　　漢氏聯合協助中山大學附屬第六醫院干細胞臨床研究項目 “間充質干細胞治療克羅恩病肛瘺的II期臨床研究” 備案成功。

　　漢氏聯合旗下子公司天津昂賽協助中國醫學科學院血液病醫院完成干細胞臨床研究項目備案。

　　漢氏聯合協助鄭州市一院完成干細胞臨床研究機構和項目雙備案

　　漢氏聯合與貴州醫科大學附屬醫院簽署《臨床科研合作協議》

　　今年，中國（同時也是全球范圍）一個重要的干細胞臨床研究進展是中國科學家團隊合作發表在《新英格蘭醫學》上的“利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建”。

　　3、干細胞產業發展總結

　　干細胞藥物研發涉及全產業鏈的各個環節，包含從倫理審查、干細胞資源庫到國家對相關研究的扶持、行業標準的制定等。今年國內在這些方面均有所建樹。

　　《涉及人的臨床研究倫理審查委員會建設指南（2019版）》包括了“干細胞臨床研究倫理審查”，有助于規范國內的干細胞臨床研究。

　　2019年2月26日，我國首個針對胚胎干細胞的產品標準“《人胚胎干細胞》團體標準”在京發布；

　　2019年9月10日，國家干細胞資源庫創新聯盟成立大會在北京召開；

　　2019年11月28日，國家藥監局審核查驗中心發布了《GMP附錄——細胞治療產品》征求意見稿，對細胞治療產品的生產規范提出具體要求。

　　2019年“干細胞及轉化研究”重大專項中，共有22個項目獲得中央財政經費資助，總計超過3.67億元。過去的3年中（2016-2018），累計98個項目獲得資助。而2020年的申報指南也已發布，屆時將有一批新的項目獲得資助。這些投入，都將推動國內干細胞基礎及轉化研究的進展。

　　除了藥物研發，干細胞領域和其他技術領域交叉越來越廣泛，進一步拓寬其應用前景。

　　在通用型CAR-T方向，干細胞技術可能會憑借定向分化的特點，助力免疫細胞治療技術的異體化、標準化、大眾化。

　　在基因治療方向，包括基于基因編輯的造血干細胞產品。

　　和生物材料相結合，也是干細胞研究的一個重要方向。包括以干細胞為種子的再生醫學產品。比如獲得國內臨床試驗默許的“人胎盤間充質干細胞凝膠制劑”，該藥物由漢氏聯合集團研發。

　　干細胞藥物研發不同于既往任何一種藥物形式，在攻克技術難題（如定向分化和組織工程、給藥方式、移植后體內存活、免疫排斥）的同時，和成熟技術結合起來，實現階梯式發展，而不是畢其功于一役，寄希望于一次集中爆發。

　　4、未來與展望

　　回顧全球干細胞臨床研究和藥物研發的歷史，可謂一路坎坷。和干細胞類似的是基因治療，也是一波三折，最近迎來藥物獲批和企業投入的爆發期，但還有許多技術難題需要攻克。

　　從行業的長遠發展來看，從事基礎和臨床轉化研究是打造完整且健康干細胞產業鏈的出路，而新藥研發又是最具代表性的商業模式。干細胞藥物研發獲得越來越多行業人員的認可，資本和人才逐步進入這個新興領域。希望從業者靜下心來，潛心研究，我們將走的更遠！