由解放軍總醫院第一附屬醫院（原304醫院）血液科吳曉雄主任與國家干細胞工程技術研究中心的韓忠朝教授研究團隊最新合作的研究成果表明，低強度預處理的半相合造血干細胞與臍帶間充質干細胞（MSCs）聯合移植治療重型再生障礙性貧血（SAA）可以顯著提高療效。 相關研究論文發表在國際學術期刊PLOS ONE2014年3月的第9卷第3期，研究指出：半相合造血干細胞和間充質干細胞聯合移植對于SAA是安全的，可有效地降低嚴重GVHD的發生率，提高患者生存率。

       重型再生障礙性貧血（SAA）是一種嚴重危及生命的疾病，目前主要依賴于供者和患者人類白細胞抗原（HLA）全相合的異基因造血干細胞移植治療。近年來的研究發現未能找到匹配干細胞的患者也可以受益于半相合造血干細胞移植。然而，半相合移植的發展卻受制于移植失敗和難治性GVHD 的高發生率。 研究發現MSCs具有免疫調節功能，能提高造血干細胞移植后的移植成活率，有利于嗜中性粒細胞和血小板的植入，促進供者細胞100％嵌合。MSCs的輸注也能減少急性和慢性GVHD的發病率。

       為考察半相合造血干細胞和臍帶MSCs聯合移植是否影響到SAA患者移植失敗和GVHD的發生， 研究團隊于2006年10月至2012年10月期間一共招募了17例年齡4-29歲的SAA患者，平均年齡19歲。所有病例均進行半相合造血干細胞移植。17例患者中9例是重重型再生障礙性貧血(VSAA),其余8例是重型再生障礙性貧血(SAA)。這項研究中, 臍帶MSCs當天采集，當天使用。受者接受骨髓和外周血干細胞輸注前6小時接受臍帶MSCs注射。 輸注中以及輸注后30分鐘、 4小時、24小時和72小時監測患者的生命體征和過敏癥狀。移植后所有患者都未出現重大移植失敗，均實現粒細胞復蘇。只有一個病人當時成功移植，第37天出現移植失敗。對患者隨訪2.5?80個月，平均10個月，沒有患者失訪。5名患者在隨訪期間死亡，死亡原因包括GVHD（2例），感染（2例），移植失?。?例）。所有患者3個月和6個月的生存率分別為88.2％和76.5％，平均生存時間為56.5個月。16例患者在造血干細胞移植后30天達到完全供體嵌合率。23.5％的病例出現III-IV級急性GVHD，14.2％出現中度和重度慢性 GVHD。總體而言，輸注后未觀察到副作用。以上研究數據證明半相合造血干細胞和臍帶MSCs聯合移植對于SAA是安全的，有效地降低了嚴重GVHD的發生率，提高了患者生存率。

       值得注意的是，本研究中干細胞移植結合了粒細胞集落刺激因子（G-CSF）動員的骨髓、G-CSF動員的半相合供體的外周血干細胞和培養擴增的第三方供體來源的臍帶MSCs。采用的是低強度預處理，包括氟達拉濱（30 mg/m2•d）+減少劑量的環磷酰胺（500mg/m2 •d）+抗人胸腺細胞免疫球蛋白G（IgG）。移植受者也接受環孢素A、麥考酚嗎乙酯和CD25單克隆抗體（免疫抑制劑，對T和B淋巴細胞有高度選擇性及免疫抑制作用，多用于器官移植）。

       兄弟姐妹HLA全相合造血干細胞移植是治療年齡小于40歲SAA患者的首選。但是，極少數的人有HLA全相合的兄弟姐妹，尤其是在中國。研究團隊的數據表明，半相合造血干細胞移植對于沒有HLA全相合兄弟姐妹或非血緣供者的SAA / VSAA病人是一個有吸引力的選擇。