干細胞移植對罕見腦疾病有明顯療效
StemCells 公司最近公布了對四名佩 - 梅病（Pelizaeus-Merzbacher disease，PMD）患者進行干細胞移植后的跟蹤數據。于2012年2月結束的此次試驗為期兩年，是StemCells公司用其研發的HuCNS-SC（純化的人類神經干細胞）治療佩-梅病的I期臨床試驗，取得了顯著效果。
佩 - 梅病是一種罕見的遺傳性腦白質營養不良性疾病， 由于基因缺陷， 導致大腦中髓磷脂不足，最終導致神經功能的逐漸喪失和死亡。 臨床表現為異常的眼球運動、小腦共濟失調及智力發育遲緩等癥狀體征。
為期兩年的數據表明， 患者進行HuCNS-SC移植2年后，髓鞘的形成比移植1年后更加明顯；同時，患者移植1年后所獲得的神經功能臨床收益， 在2年后仍能繼續維持，并且未出現安全性問題。目前，StemCells公司正與美國食品藥品監督管理局（FDA）協商，以期進行該治療方法的下一步研究，為廣泛的中樞神經系統紊亂疾病的治療提供了希望。
本文來源：漢氏聯合胎盤干細胞庫
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