帕金森氏癥治療新發現
劍橋懷特海德生物醫學研究所的一支科研小組， 確定了一種化合物可以扭轉帕金森氏癥患者干細胞所產生的腦細胞的毒性，該研究論文發表在近日的《科學》雜志上。 該研究目前還處于早期階段，科學家們甚至還不能使用“藥品”這個詞來描述他們從200,000多種化合物中篩選出的這種小分子。不過，他們使用的方法證明了將多種生物技術結合在一起的效力。
懷特海德研究所主要負責人 Susan Lindquist 的實驗室一直在努力使用面包酵母來模擬復雜的神經退行性疾病。研究人員將酵母進行工程設計， 使之過度生產蛋白質α-突觸核蛋白（帕金森氏癥患者的大腦中形成的有毒的團塊）。 與人腦細胞類似，當蛋白質形成集群時酵母發生了病變。然后，研究人員開始尋找能能夠扭轉酵母病變的化合物，并給它們施藥。 其中多種化合物似乎都很有前途，其中的一種似乎能清除α-突觸核蛋白集群。研究人員將這種化合物用于蛔蟲和小鼠腦細胞實驗時都取得了可喜的成果。
Lindquist實驗室的另一位科學家 Vikram Khurana 博士，招募了一批帕金森氏癥患者來獲取他們的皮膚樣本,并使用某種技術從這些皮膚樣本中制造出干細胞，進一步制造出折磨帕金森氏癥患者的神經元，由此獲得2012年諾貝爾獎。
研究人員將新發現的這種化合物用于這些神經元， 發現該化合物有逆轉病理的跡象，與在酵母細胞中發揮的功能一致。“這是一個真正的驚喜，”Khurana博士說,“現在整個團隊都在致力于調整該化合物，做出一些化學改變，使它可以在動物身上測試。”類似的實驗現在可以用來協助開發各種用于神經變性疾病治療的藥物，包括ALS（盧伽雷氏病）和阿爾茨海默氏癥。
