打開盧伽雷氏癥神秘之門的鑰匙——干細胞療法
遺傳、分子和干細胞技術結合才短短幾年， 科學家們已越來越多地使用“ 培養皿中的疾病 ”模型來研究遺傳、分子和細胞缺陷。 但是 Cedars-Sinai 再生醫學研究所領導的一個醫生和科學小組卻對盧伽雷氏癥的研究更進了一步。 盧伽雷氏癥也叫肌萎縮性側索硬化癥，是一種致命的疾病。他們的研究發表在10月23日的《科學-轉化醫學》期刊。
近年來發明的誘導多能干細胞方法使得在實驗室中研究疾病成為可能。Cedars - Sinai 再生醫學研究所主導的這次研究所用細胞是由該所的誘導多能胞核心設施生產的。 研究人員將盧伽雷氏癥患者的皮膚刮片細胞轉化成攜帶盧伽雷氏癥遺傳缺陷的運動神經元，他們主要關注C9ORF72基因（家族性盧伽雷氏癥的最主要原因），以探究這個基因如何誘發疾病。結果發現C9ORF72基因能改變RNA結構，導致一系列核苷酸非正常地集聚。 研究人員認為成千上萬的核苷酸集聚有可能“ 有毒 ”。于是他們在實驗室培養皿中使用一種創新的干細胞技術來創建神經元： 用一小段基因材料制成分子，插入神經元中，阻止缺陷基因的破壞性影響。 另一個機構的研究人員近日領導的一個類似的等位基因特異的寡核苷酸（ASO）策略已進入一期臨床試驗。“從某種意義上說，這代表基于病人的干細胞模式的全方面。它給研究人員提供了大量研究的機會，可以在臨床轉化前在實驗室中研發潛在治療方式，” Cedars-Sinai再生醫學中心神經肌肉科主任Robert H. Baloh評論說。
Cedars-Sinai再生醫學研究所主任Clive Svendsen博士有十余年盧伽雷氏癥研究經驗。 用他的話來說“盧伽雷氏癥可能是最殘酷的，最嚴重的神經系統疾病，但我相信干細胞方法是解開這種和其他毀滅性疾病奧秘的關鍵。在Cedars-Sinai再生醫學研究所，我們正在探索其他基于干細胞的療法。”
