基因治療藥物性耳聾有望成真
來源:溫州日?qǐng)?bào) |
本報(bào)訊 (記者 葉小靜) 昨天,第三屆國(guó)際線粒體生物醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議在溫州醫(yī)學(xué)院召開。記者從中獲悉,溫醫(yī)在粒體研究方面取得新突破,由管敏鑫教授領(lǐng)銜的研究團(tuán)隊(duì)率先發(fā)現(xiàn)了“藥物性耳聾的修飾基因”,為基因治療耳聾找到新途徑。
線粒體被譽(yù)為真核細(xì)胞“動(dòng)力站”,為人類機(jī)體提供著90%以上的能量,也發(fā)揮著包括細(xì)胞凋亡調(diào)控、信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)調(diào)控等在內(nèi)的生化功能。當(dāng)前,線粒體的研究已深入到生物的遺傳、發(fā)育、進(jìn)化和細(xì)胞的代謝、衰老以及疾病等眾多重要領(lǐng)域,成為當(dāng)前生命科學(xué)和分子醫(yī)學(xué)中最活躍的前沿之一。溫醫(yī)眼視光學(xué)與視覺科學(xué)省部共建國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室培育基地和浙江省醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室,均以線粒體疾病作為研究的特色,已經(jīng)在Leber遺傳性視神經(jīng)病、線粒體耳聾的診斷預(yù)防以及線粒體糖尿病領(lǐng)域取得了顯著的成績(jī)。
去年,該院還成立了Attardi線粒體生物醫(yī)學(xué)研究院。研究中,以院長(zhǎng)管敏鑫為首的課題組發(fā)現(xiàn),藥物性耳聾與線粒體基因突變有關(guān)。有些人因感染只打了一針慶大霉素或鏈霉素,一周內(nèi)就聽力喪失,而有的人聽力卻不受影響。此類耳聾與用藥劑量并沒有多大關(guān)系,而患者本人的線粒體基因突變引起了對(duì)此類氨基糖甙類抗生素高度敏感,從而致聾。據(jù)統(tǒng)計(jì),在我國(guó)3000多萬耳聾患者中1/3是由于不當(dāng)使用此類抗生素引起的,其中有將近20%的藥物性耳聾患者攜帶此類線粒體基因突變。通過研究藥物性耳聾的分子致病機(jī)制,該團(tuán)隊(duì)在全球率先發(fā)現(xiàn)了藥物性耳聾修飾基因,這類基因本身對(duì)耳聾的發(fā)生并無直接影響,但可以加強(qiáng)或減弱與耳聾表型有關(guān)的線粒體基因突變的作用。相關(guān)研究成果獲得了2009年度浙江省醫(yī)藥衛(wèi)生科技創(chuàng)新一等獎(jiǎng)、2009年度浙江省科技進(jìn)步獎(jiǎng)。
管教授說,當(dāng)下他們可以用基因篩查的方法檢測(cè)病人是否攜帶致聾相關(guān)的線粒體易感基因突變,如果攜帶這類突變,病人就不能使用氨基糖甙類抗生素,從而避免造成耳聾。令人鼓舞的是,他們研究發(fā)現(xiàn)的藥物性耳聾修飾基因,突破了藥物性耳聾患者的用藥禁忌,為研發(fā)針對(duì)此類氨基糖甙類抗生素的抗過敏藥物奠定理論基礎(chǔ),使基因治療藥物性耳聾有望成真。在不久的將來,我們可以利用基因治療的方法,研發(fā)類似具有修飾基因作用的物質(zhì)或者藥物,并讓可以使耳朵聽力提高的基因占主導(dǎo)地位,逐漸讓耳聾患者擺脫無聲世界。 |