間充質干細胞有望讓多發性硬化癥患者重獲新生
多發性硬化癥(MS)是一種免疫介導的中樞神經系統慢性炎性脫髓鞘性疾病,也是青少年群體中最常見的神經系統疾病,患者因中樞神經系統受到機體自身免疫應答的攻擊,導致神經功能的持續惡化,出現一系列癥狀和體征。常見癥狀包括視力下降、復視、肢體感覺障礙、肢體運動障礙、共濟失調、膀胱或直腸功能障礙等。
MS在全球影響約250萬人,是一種罕見病,但其卻具有極大的毀滅性。MS是全球導致青壯年致殘的首要病因,根據《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》,超過43%的MS患者生活不能完全自理;超過一半的MS患者殘疾程度較高(一級和二級),其中肢體殘疾占所有辦理了殘疾證患者的86.42%。
近年來,間充質干細胞在治療MS方面有了大量探索,取得了諸多重大進展。研究表明,免疫系統在MS的進展中發揮著重要作用。間充質干細胞具有顯著的免疫調節和抑制作用,而且它對先天性和獲得性免疫系統的調節能力已得到臨床驗證,還可用于減輕神經功能障礙。同時,間充質干細胞的歸巢能力、分化能力、分泌神經營養因子和生長因子等或對治療MS起到一定療效。
2009年,全球干細胞研究領域專家就間充質干細胞(MSCs)移植治療MS的諸多標準達成共識: 包括細胞的分離培養、移植方案的選擇與療效評價等,為指導臨床應用提出了具體的量化要求。隨后,歐洲、加拿大的多個MS治療中心開展了MSCs靜脈注射的臨床試驗,結果顯示,MSCs靜脈注射在緩解MS病程以及逆轉神經損傷方面具備積極的治療效果,并且認為多次MSCs注射是必要的。
2009年一名多發性硬化癥患者移植臍帶間充質干細胞(hUC-MSCs)后,感覺功能及肌肉力量顯著改善。這是最早報道的人臍帶間充質干細胞成功治療多發性硬化癥的案例。又有臨床實驗發現,在1年的觀察期間,hUC-MSCs治療組沒有發現明顯的不良反應; 給予hUC-MSCs治療后,MS患者的復發率較低; 炎癥細胞因子檢測顯示,治療組患者的免疫功能從Th1向Th2偏移; HGF在hUC-MSCs處理組中表達增加。
還有報告顯示,MS患者在4年的骨髓間充質干細胞和臍帶間充質干細胞治療期間,臨床癥狀和影像學改變均未增加,治療結束時許多病灶已消退,磁共振成像未發現新的病灶。Riordan等對20名患者進行靜脈注射hUC-MSCs治療,發現hUC-MSCs移植后患者癥狀有所改善,病灶數量減少,EDSS評分降低,患者生活質量顯著提高。
這些都充分顯示了間充質干細胞治療多發性硬化中具有有效性和安全性。或許在不久的將來,間充質干細胞在中樞神經系統疾病的再生治療領域將扮演主要角色。
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