隨著我國人口老齡化速度加快，神經退行性疾病患病率逐步升高。然而此類疾病相關的有效治療方法卻寥寥無幾。干細胞為神經退行性疾病的治療帶來了新思路。

        神經退行性疾病介紹

　　這是一種大腦和脊髓的細胞神經元喪失的疾病狀態。大腦和脊髓由神經元組成，神經元有不同的功能，如控制運動，處理感覺信息，并作出決策。神經退行性疾病按表現出的病癥可以分為兩類， 一類影響運動， 另一類影響記憶以及相關的癡呆癥。

　　神經退行性疾病包括阿爾茨海默病、帕金森氏病、漸凍癥（肌萎縮性側索硬化癥）、多發性硬化癥、脊髓小腦性共濟失調等。

干細胞治療神經退行性疾病相關研究

阿爾茨海默癥

　　目前，全球范圍有24項干細胞治療老年癡呆的臨床研究在美國臨床試驗登記系統（ClinicalTrials.gov）中備案。

　　2018年4月，由韓國生物技術公司NatureCell及Rbio共同經營的生物之星干細胞研究所宣布，干細胞藥物AstroStem獲批在日本福岡三一診所（TrinityClinic Fukuoka）商業化使用。也就是說4月12日起，該診所就可開始使用干細胞藥物治療阿爾茨海默癥。

　　AstroStem屬于間充質干細胞，采用了具有13年研發史的技術。該療法在美國開展的I期和II期試驗已于2016年11月獲得FDA審批準入，自2008年以來，該研究團隊一直在評估靜脈注射的安全性，并且靜脈注射的安全性已經美國的臨床試驗中得到了證實。在多項小分子藥物研究失敗的情況下，干細胞療法燃起阿爾茨海默病治療的新希望。

帕金森氏病

　　科研人員發現干細胞可衍生成分泌多巴胺的神經元，運用干細胞療法有助于恢復帕金森病患者的神經功能。

　　Aspen是一家為帕金森病患者提供自體神經元替代療法的公司，由世界著名干細胞科學家Jeanne F. Loring博士任首席技術官。公司利用干細胞生物學和基因組學技術，為帕金森病提供了世界上第一個自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的神經元替代療法。

　　目前，該公司的主要產品ANPD001正在接受研究性新藥（IND）的評估，主要用于治療偶發性帕金森氏病。Aspen的第二個產品ANPD002將基因校正和自體神經元療法相結合，用于治療帕金森氏病的遺傳形式。

　　2019年，河北醫科大學報道，他們對34例帕金森患者應用人臍帶間充質干細胞外周靜脈滴注移植治療。對納入患者進行自身前后對照研究， 結果顯示人臍帶間充質干細胞經靜脈移植對帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者運動功能及睡眠質量。

漸凍癥

　　冰桶挑戰和北大女博士婁濤的去世，讓大家認識了漸凍癥，這類神經退行性疾病，目前無有效的治療手段。

　　2020年年初，Kadimastem公司宣布他們開展的肌萎縮側索硬化（ALS）細胞治療的I/IIa期臨床試驗取得重大進展。

　　事實上，這家機構開發的這款療法也曾多次被報道——AstroRx。這是一款從多能干細胞分化而成的神經支持類細胞（人類星形膠質細胞），可用于治療ALS和其他神經退行性疾病。

　　治療3個月后，ALS患者運動功能評分改善0.26分，而治療3個月前同一患者運動功能評分惡化0.87分。經過6個月的監測，未見嚴重副作用，無治療劑量相關的毒副作用。

　　目前該機構正在探究如何優化治療策略以取得更好的治療效果。而早在2018年11月，FDA就授予AstroRx的孤兒藥定位用于治療ALS。

多發性硬化癥

　　關于干細胞治療多發性硬化癥，其實早在2008年漢氏聯合科研團隊就對其進行了研究。1位55歲女性，入院檢查顯示感覺喪失，四肢癱瘓，經傳統醫療手段治療8個月后病情沒有改善。2008年8月，開始間充質干細胞治療，移植3天后，患者感官受損明顯減輕。移植9天后，患者可以坐起。移植52天后，患者在神經系統方面表現出明顯的改善，甚至可以不用家人幫忙做一些事情。移植5個月后，她可以在不需要幫助的情況下慢慢走動，恢復良好。

脊髓小腦性共濟失調

　　《中國組織工程研究》期刊于2013年發表一項相關研究：對接受間充質干細胞治療的27例確診脊髓小腦性共濟失調患者進行綜合統計分析，其中6例進行自體骨髓間充質干細胞腰穿治療，21例行異體臍帶間充質干細胞腰穿結合靜脈輸注治療。結果顯示，所有27例脊髓小腦共濟失調患者行間充質干細胞治療過程中以及治療前后均未及明顯不良反應。其中6例患者采用自體骨髓間充質干細胞治療后效果均不明顯。另外21例患者行異體臍帶間充質干細胞輸注治療，治療后3個月與治療前比較，患者自覺癥狀均有一定程度改善，ICARS評分明顯降低(P0.05)。說明臍帶間充質干細胞治療是安全的，可以一定程度地改善脊髓小腦性共濟失調患者的臨床癥狀，提高患者生活質量。

　　隨著時間推移，科研工作者們在干細胞治療神經退行性疾病相關的研究越來越多。同時，干細胞已被應用于多種衰老相關性疾病，如老年性關節炎、老化衰弱癥、中老年人常見的心腦血管疾病。由此可見，干細胞對提高老年人生活質量、緩解或治愈病痛具有重要作用。