漢氏聯合干細胞科研成果系列專欄之九:受邀在《科學》學術期刊評述中國干細胞研究進展

　　《科學》(Science)是全球最權威的學術期刊之一，能夠在《科學》上發表文章是科研工作者無上的榮耀，也是科研實力的最佳證明。

　　在很長一段時期內，中國的科學研究一直落后于西方發達國家，很少有科研成果可以在《科學》上發表。但隨著我國科學研究環境的不斷優化，中國的科學研究有了長足的進步。

　　中國干細胞再生醫學

　　最近10多年，中國的生命科學研究，尤其是干細胞領域已處于國際領先地位。

　　在這一背景下，2012年《科學》曾出版一期增刊，專門報道中國干細胞再生醫學的研究現狀。這一增刊特意融入了中國元素，在封面寫了“再生”兩個漢字，充分體現了《科學》對中國干細胞再生醫學領域所取得成就的尊重。

　　這一期的增刊，邀請了數位在干細胞領域有重大影響力的中國科學家撰文，介紹中國干細胞再生醫學研究的進展。

　　其中一位被邀請的科學家是北京漢氏聯合生物技術股份有限公司(簡稱漢氏聯合)董事長兼首席科學家-韓忠朝院士。

　　臨床級臍帶和胎盤干細胞庫

　　韓忠朝院士在《科學》雜志介紹了哪些進展呢？

　　韓忠朝院士從臍帶血造血干細胞談起，介紹了圍產期臍帶和胎盤間充質干細胞制備技術的建立和存儲庫的組建，以及干細胞的臨床治療應用。

　　從2002年開始，韓忠朝院士團隊開始組建臨床級臍帶和胎盤干細胞庫。

　　這是一項首創性的工作，世界范圍內沒有先例可以借鑒。

　　經過長期的艱苦努力，團隊在2006年終于成功建立臨床級臍帶和胎盤間充質干細胞庫。并且建立了臨床級臍帶和胎盤間充質干細胞的質量標準體系，包括:表型、純度、生物活性、基因穩定性、細菌污染、內毒素含量、成瘤性、促瘤性等。

　　另外，團隊進行了臍帶和胎盤間充質干細胞的臨床治療研究，包括系統性硬化癥(一種自身免疫性疾病)和重度2型糖尿病，均取得了良好的治療效果。

　　成功救治一位4歲小患者

　　在這次撰文中，重點描述了如何成功救治一位患有重型再生障礙性貧血的4歲男孩的故事。

　　什么是再生障礙性貧血？

　　再生障礙性貧血簡稱再障，是一組由多種病因所致的骨髓造血功能衰竭性綜合征，以骨髓造血細胞增生減低和外周血全血細胞減少為特征，臨床以貧血、出血和感染為主要表現。確切病因尚未明確，再障發病可能與化學藥物、放射線、病毒感染及遺傳因素有關。

　　骨髓可以被視作是能夠生長出各種血細胞的土壤。當發生再生障礙性貧血時，土壤(骨髓)因各種原因變得越來越貧瘠了，不能再生長出莊稼(血細胞)了。

　　臍帶血造血干細胞、臍帶間充質干細胞共移植

　　在這位小患者出生時，研發團隊為他同時保存了臍帶血造血干細胞和臍帶間充質干細胞。

　　這位小患者在入院時病情嚴重，皮膚有多個出血點，口腔有潰瘍，并且持續發燒。入院后，血細胞計數仍不斷下降，并在住院第10天時發生重度全血細胞減少癥。

　　由于小患者的各項臨床指標都很差，單純采取造血干細胞移植能成功救治的希望很渺茫。

　　為了提高救治的成功率，研發團隊建議采用自體臍帶血造血干細胞和臍帶間充質干細胞共移植的方式來救治。

　　臨床醫療專家同意了這一方案，對小患者進行了臍帶血造血干細胞和臍帶間充質干細胞的共移植。

　　移植后，小患者的臨床癥狀迅速得到改善，造血功能在移植36天后得以恢復(如下圖)。

　　移植后小患者的血紅蛋白（HB）、RET（網織紅細胞）、BPC（血小板）、ANC（中性粒細胞）數量顯著提升

　　這是臍帶血造血干細胞和臍帶間充質干細胞共移植治療重度再生障礙性貧血的首次報道，對開發再生障礙性貧血治療新技術意義重大。

　　為什么兩種干細胞共移植，成功率會大大提升？

　　如果造血干細胞是能夠生長出血細胞的種子，那么間充質干細胞(能夠分泌大量營養因子)就是肥料。播種的同時施以肥料，自然會促進種子生長發芽。

　　臨床級細胞庫技術促進干細胞新藥開發

　　臨床級臍帶和胎盤間充質干細胞庫不僅是促進干細胞臨床治療應用的基礎，也為開發標準化干細胞藥物提供了可能。

　　在《科學》雜志報道6年后，2018年和2019年漢氏聯合有3款干細胞1類新藥分別收到中國藥監局和法國藥監局的新藥受理通知書。在干細胞新藥研發領域，中國真正走在了世界前列。

　　結語

　　中國在物理、化學、生物學等領域的發展起步晚，與世界先進水平仍有較大差距。干細胞作為新興的醫療技術領域，國內外的差距并不大。尤其是在臍帶和胎盤干細胞庫、規模化制備、新藥開發等方面，甚至處于世界領跑地位。

　　《科學》雜志之所以為中國的干細胞科技發展狀況做專刊，也進一步證明了中國在干細胞領域的科技實力。